ALS tedavisinde yeni yaklaşımlar: Gen terapileri ve rehabilitasyon umut veriyor

ALS tedavisinde son yıllarda yalnızca belirtileri kontrol etmeye odaklanan yaklaşımların ötesine geçilerek, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı hedefleyen tedaviler üzerinde önemli çalışmalar yürütülüyor. Üsküdar Üniversitesi NPISTANBUL Hastanesi Nöroloji Uzmanı Dr. Celal Salçini, yeni ilaçların, genetik temelli tedavilerin ve rehabilitasyon uygulamalarının hastaların yaşam süresi ve yaşam kalitesi açısından önem taşıdığını belirtti.

Dr. Salçini, ALS tedavisinde FDA onaylı dört ilacın bulunduğunu, bazı ilaçların hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı hedeflerken bazılarının da hastalığa eşlik eden belirtilerin yönetiminde kullanıldığını ifade etti. Özellikle SOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS’de geliştirilen bazı ilaçların nörodejenerasyon belirteçlerini azaltabildiğini aktaran Salçini, bu alandaki ilerlemenin hastalığın genetik ve moleküler mekanizmalarının daha iyi anlaşılmasıyla hızlandığını söyledi.

İleri tedavi seçenekleri arasında nöromodülasyon teknikleri, gen terapileri ve kök hücre tedavileri büyük potansiyel taşıyor.

Salçini’ye göre ileri tedavi seçenekleri arasında nöromodülasyon teknikleri, gen terapileri ve kök hücre tedavileri öne çıkıyor. Odaklanmış ultrason ve benzeri nöromodülasyon yaklaşımlarının sinir hücrelerindeki aşırı uyarılabilirliği azaltmayı ve motor fonksiyonu desteklemeyi hedefleyen klinik çalışmalarda değerlendirildiğini belirten Salçini, gen terapilerinde ise SOD1, FUS ve Ataxin-2 gibi gen mutasyonlarının hedef alındığını kaydetti.

MULTİDİSİPLİNER BAKIMIN ÖNEMİ

ALS hastalarının tedavi sürecinde karşılaştığı solunum, beslenme, hareket ve iletişimle ilgili zorlukların multidisipliner yaklaşımla hafifletilebileceğini vurgulayan Salçini, noninvaziv ventilasyon ve öksürük destek cihazlarının solunum yönetiminde kritik rol oynadığını belirtti. Yardımcı iletişim cihazları da konuşma ve iletişim güçlüğü yaşayan hastalar için önemli destekler arasında yer alıyor.

Kas krampları, spastisite ve ağrının ilaçlar ile fizik tedavi uygulamalarıyla yönetilebildiğini ifade eden Salçini, yutma güçlüğü ve beslenme sorunlarında diyetisyen desteği ile gerekli durumlarda PEG tüpü gibi yöntemlerin gündeme gelebildiğini aktardı. Hastalar ve bakım verenler için psikolojik destek, danışmanlık ve destek gruplarının da sürecin önemli bir parçası olduğu belirtildi.

Fizyoterapi ve rehabilitasyonun ALS hastalarında hareketliliği korumada temel rol oynadığını söyleyen Salçini, germe ve eklem hareket açıklığı egzersizlerinin kontraktürleri önlemeye yardımcı olduğunu, düşük yoğunluklu kuvvet antrenmanlarının ise kas kütlesini korumayı destekleyebildiğini ifade etti. Baston, yürüteç, tekerlekli sandalye gibi yardımcı cihazlar ve ev içi düzenlemeler de hastaların güvenliği ve bağımsızlığı açısından önem taşıyor.